O femeie din Germania, diagnosticată cu trei boli autoimune severe, a intrat în remisiune completă după ce a primit un tratament experimental care i-a „resetat” sistemul imunitar. Pacienta, în vârstă de 47 de ani, suferea de anemia hemolitică autoimună (AIHA), sindromul antifosfolipidic (APLAS) și trombocitopenie imună (ITP). Anterior, aceasta avea nevoie de transfuzii zilnice de sânge.
nn
Pacienta a fost tratată cu terapia cu celule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor), o procedură inovatoare utilizată, de regulă, în tratarea cancerelor. Această terapie presupune prelevarea celulelor sistemului imunitar, modificarea lor genetică pentru a viza o anumită proteină și reintroducerea lor în organism. În cazul acestei femei, celulele T ale pacientei au fost modificate pentru a ataca celulele B defecte.
nn
Cum a funcționat terapia CAR-T?
Afecțiunile de care suferea pacienta o obligau să facă transfuzii zilnice și să urmeze tratamente anticoagulante. Pacienta a trecut prin nouă tipuri de terapii, fără rezultate concludente. În cadrul studiului, echipa de cercetare a extras celulele T ale pacientei și le-a modificat genetic pentru a ținti o proteină numită CD19, aflată pe suprafața celulelor B.
nn
La doar o săptămână după administrarea celulelor CAR-T, simptomele s-au ameliorat, iar pacienta nu a mai avut nevoie de transfuzii. După aproape un an de la intervenție, pacienta se află în remisiune, fără tratament, și poate duce o viață aproape normală.
nn
„Tratamentul s-a dovedit extrem de eficient în eliminarea simultană a celor trei boli autoimune. După mai bine de un deceniu de boală, pacienta se află acum în remisiune fără tratament și poate duce o viață aproape normală. Această terapie i-a îmbunătățit semnificativ calitatea vieții”, a declarat Fabian Muller, hematolog la Spitalul Universitar din Erlangen (Germania).
nn
O viață „aproape normală” după ani de suferință
La 25 de zile după tratament, analizele au confirmat remisiunea completă. Nivelul hemoglobinei a revenit la normal, numărul trombocitelor s-a stabilizat, iar anticorpii responsabili de formarea cheagurilor au scăzut la niveluri nedetectabile. După 322 de zile, celulele B au început să reapară, dar majoritatea erau „naive”, fără memorie imunologică, deci nu mai atacau celulele sănătoase.
nn
Potrivit cercetătorilor, utilizarea mai timpurie a terapiei CAR-T la pacienții cu boli autoimune severe ar putea preveni complicațiile cauzate de ani de tratamente ineficiente. Studiul a fost publicat în revista Med.
